Af Magnus Boye
En ikke-testet behandlingsform, der bruger genredigerede celler, har effektivt nedkæmpet cancer i en etårig piges knoglemarv.
For første gang er genredigering blevet anvendt til at bekæmpe cancer, fortæller læger fra Great Ormond Street Hospital i London.
En etårig pige med leukæmi er blevet succesfuldt behandlet med genredigerede celler fra en donor. Få måneder efter behandlingen er alle cancerceller i pigens knoglemarv slået ihjel.
Der vil dog gå nogle år, før lægerne med sikkerhed kan vurdere, om behandlingen har kureret Layla, som pigen hedder, for sin sygdom.
»Nærmest mirakuløs«
Layla fik konstateret leukæmi, da hun var 14 uger gammel, og det lykkedes ikke lægerne at fjerne kræften med hverken kemobehandling eller knoglemarvstransplantation.
På forældrenes opfordring startede lægerne en eksperimentel behandling med genredigerede celler, der aldrig før er blevet brugt på mennesker.
»Vi vidste ikke, om eller hvornår det ville virke, så vi var ovenud begejstrede, da det lykkedes. Hendes leukæmi var så aggressiv, at denne reaktion nærmest er mirakuløs,« siger professor Paul Veys, der er pigens primære læge.
Kræftpatienter har tidligere gennem genterapi fået ‘programmeret’ såkaldte T-celler til at identificere og angribe kræftceller. Denne behandlingsform er dog kun sjældent mulig for leukæmi-patienter, der typisk har for få raske T-celler tilbage i kroppen.
Redigerede celler fra donor
I stedet tog et forskerhold T-celler fra en rask donor og udstyrede dem med gener, der bekæmper kræften.
Hospitalet vil nu bruge metoden på andre patienter, der ikke kan hjælpes med konventionel behandling. Professor Waseem Quasim, der har været konsulent på sagen, understreger, at hospitalet ikke ved, hvordan andre børn reagerer på den nye behandling.
»Men dette er en milepæl i brugen af genredigerings-teknologi, og effekten for dette barn har været overvældende,« siger han og tilføjer:
»Hvis det kan genskabes, kan det betyde et kæmpe fremskridt for behandling af leukæmi og andre kræftformer.«
Kliniske testforsøg med de genredigerede T-celler skal efter planen begynde i starten af næste år.
(Artiklen er gengivet med tilladelse fra Ingeniøren – www.ing.dk)
Artikel bragt i: Tidslerne 2016-2
